今日，位于加州的Ambys Medicines宣布成立，同時(shí)宣布完成數(shù)額為6000萬(wàn)美元的A輪融資。此輪融資由Third Rock Ventures和武田（Takeda）公司領(lǐng)投。Ambys公司同時(shí)與武田公司達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，武田公司提供資金支持，將該公司成立時(shí)獲得的資金總數(shù)提升到1.4億美元。Ambys公司將致力于全方位研發(fā)治療慢性肝病的創(chuàng)新療法。
因?yàn)槁愿尾『透斡不瘜?dǎo)致的死亡率在世界范圍內(nèi)正在迅速上升。在美國(guó)就有超過(guò)60萬(wàn)人患有肝硬化。雖然有些肝?。ɡ绫危┑闹委熑〉昧碎L(zhǎng)足的進(jìn)步，但是對(duì)于終末期肝?。╡nd-stage liver disease）導(dǎo)致的致命并發(fā)癥的治療卻沒(méi)有什么起色。這一領(lǐng)域迫切需要?jiǎng)?chuàng)新療法。
在終末期肝病患者身上，肝 臟自我再生的能力已經(jīng)下降到無(wú)法產(chǎn)生足夠肝細(xì)胞來(lái)完成關(guān)鍵生物合成和排毒功能的地步。這會(huì)導(dǎo)致致命的并發(fā)癥并且給患者帶來(lái)痛苦。肝 臟移植雖然對(duì)某些患者來(lái)說(shuō)是一種可行的療法，但是伴隨這一療法的嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)和并發(fā)癥讓很多患者無(wú)法接受移植手術(shù)。而且目前供體肝 臟的數(shù)目遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于需要肝 臟移植的患者數(shù)目。以美國(guó)為例，每年只有大約7000人能夠接受肝 臟移植手術(shù)，但是大約有4萬(wàn)患者因?yàn)槁愿尾『透斡不ナ馈?/p>
Ambys 公司力圖使用多方位的研發(fā)策略來(lái)開(kāi)發(fā)修復(fù)肝 臟功能的first-in-class療法。該公司的研發(fā)策略主要包括三個(gè)方面：
1. 使用“功能獲得性”小分子藥物靶向已知生理過(guò)程，從而替代失效蛋白的功能；
2. 使用基因療法恢復(fù)肝細(xì)胞功能。臨床試驗(yàn)表明AAV病毒載體能夠有選擇性地將靶點(diǎn)基因運(yùn)送到肝細(xì)胞中。通過(guò)將調(diào)控肝細(xì)胞發(fā)育、分化和功能的基因?qū)敫渭?xì)胞中，基因療法可以在細(xì)胞水平讓肝細(xì)胞重新煥發(fā)青春并且提高它們的再生能力；
3. 體外培養(yǎng)人類(lèi)肝細(xì)胞用于細(xì)胞移植療法。體外培養(yǎng)健康肝細(xì)胞用來(lái)替代受損的肝細(xì)胞的治療方法面臨的挑戰(zhàn)是無(wú)法生成足夠數(shù)量的高質(zhì)量供體肝細(xì)胞。Ambys 公司將致力于大規(guī)模培養(yǎng)肝 臟細(xì)胞和優(yōu)化細(xì)胞移植手段，從而發(fā)掘細(xì)胞療法在治療肝病方面的潛力。
“Ambys公司的成立標(biāo)志著我們將力求從根本上改變治療嚴(yán)重肝病的方法，”Ambys公司首席執(zhí)行官Jeffrey Tong博士說(shuō)：“在基因療法，細(xì)胞療法和功能獲得性藥物療法領(lǐng)域的重大進(jìn)展，與對(duì)肝 臟生物學(xué)的深刻理解結(jié)合在一起，將可能產(chǎn)生恢復(fù)或替代肝 臟天然功能的療法。”
Ambys公司的科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人包括在肝病、基因和細(xì)胞療法，以及替代蛋白功能的小分子領(lǐng)域的世界知名專(zhuān)家，他們包括：伊利諾伊大學(xué)厄巴納香檳分校（University of Illinois at Urbana-Champaign）化學(xué)教授Martin Burke博士、俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)（Oregon Health & Science University）教授兼俄勒岡干細(xì)胞中心主任Markus Grompe博士、索爾克生物研究所（Salk Institute for Biological Studies）教授Juan Carlos Izpisua Belmonte博士以及加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）的外科學(xué)教授Holger Willenbring博士。
[1] Ambys Medicines Launches with $140 Million to Pioneer Regenerative Medicine Therapies for Serious Liver Diseases. Retrieved August 8, 2018, from https://www.businesswire.com/news/home/20180808005169/en/
[2] Ambys Medicines, Retrieved August 8, 2018, from https://www.ambys.com/
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