近日，在「2018 浦江醫(yī)藥健康產融創(chuàng)新發(fā)展峰會」上，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心首席科學家何如意報告中提到的一個重要信息是：新藥臨床試驗的風險控制異常重要。
通過 Insight 數據庫查詢，2000 年以來我國新藥臨床申請共計達到 2745 件。2010 到 2016 年間新藥申報的數量平穩(wěn)上升，2017 迎來了爆發(fā)式增長，從 2016 年的 273 件增加到 452 件；獲批臨床總數達到 1951 件，而 2014 年起，獲得批準的臨床申請數量也開始明顯增加；這也是何如意在報告中所言大量新藥進入臨床的現實數據。數據如下表：
備注：截至 2018 年 6 月 30 日，統(tǒng)計了 2007 版注冊分類的化藥 1+1.1+1.2+1.5 類、2016 版注冊分類的化藥 1 類，以及治療用生物制品 1 類和預防用生物制品 1 類的申報情況，扣除 1.3 類（用拆分或者合成等方法制得的已知藥物中的光學異構體及其制劑）1.4 類（由已上市銷售的多組份藥物制備為較少組份的藥物）和 1.6 類（已在國內上市銷售的制劑增加國內外均未批準的新適應癥），上述 3 類藥物均在人體進行過臨床研究，其臨床安全性風險可控。
中國新藥申請的爆發(fā)，是我國鼓勵創(chuàng)新、增加投資、引進人才、改革新藥審評審批制度等多方面因素的共同作用。一方面體現了國內新藥創(chuàng)新的熱情，促進了我國新藥研究的發(fā)展，但另一方面，我們也將面臨挑戰(zhàn)，尤其是過去新藥審評審批的技術標準不統(tǒng)一，可能會出現不少的「偽新藥」，為創(chuàng)新而創(chuàng)新，可能存在較大的安全性和有效性風險。
我國創(chuàng)新藥的研發(fā)已經到了火熱程度，大量新藥注冊申請已經進入了臨床試驗階段，其人體臨床試驗的安全性風險必須嚴格把控，避免出現因為風險而損害了患者利益，使得行業(yè)形成的創(chuàng)新藥研發(fā)趨勢受挫。
但當我們對創(chuàng)新藥的臨床申請進行分析后，也建議企業(yè)冷靜思考：我們的創(chuàng)新是真的創(chuàng)新嗎？能夠給患者帶來切實的利益嗎？
因此，筆者從 CDE 公開的有限的藥品審評中心技術審評報告中（共 61 條，涉及 38 項藥品）著手做粗略分析，從其公開的部分審評報告，不難看出有些藥品申報過程中，CDE 審評員對安全性、有效性存疑的臨床試驗結果，均進行過多次溝通和開展專家評審，但實際上還是出現了一些瑕疵。
筆者挑選了其中一份公開的審評報告，涉及安全性的部分審評意見截圖如下：
從上述審評報告中，我們能夠看出審評對安全性風險的明確判斷，但最終該品種審評結果仍是獲批。
這也讓我們不難明白 CDE 首席科學家何如意在論壇報告中所擔憂的：大量新藥進臨床試驗，風險控制異常重要。有可能在申請人開展臨床中發(fā)出《臨床試驗暫緩通知書》，受試者可能面臨嚴重安全性風險的；研究者知識和經驗不足以勝任臨床試驗開展的；研究者手冊內容錯誤或資料信息不完整的；申請人提供的資料不足以評估受試者可能面臨的風險的；臨床試驗計劃和方案明顯不能支持既定研究目標的。
同時，何如意也提出了建設性意見：
1.為了避免未來創(chuàng)新藥的臨床試驗風險，對企業(yè)而言特別重要的是申報質量，需要企業(yè)就臨床試驗關鍵問題與審評機構達成一致
2.CDE 轉變基于臨床試驗方案為審評核心的思維，建立我國的新藥技術指南和審評標準；推動國際創(chuàng)新藥品早日進入中國市場，有利于減少臨床試驗的重復和浪費，加快臨床試驗進程；降低藥品上市成本，讓更多患者受益。
我們中國醫(yī)藥行業(yè)經歷過瘋狂仿制，瘋狂改劑型，瘋狂 3.1 申報多個不合理時期，現在面臨著創(chuàng)新藥熱情增長的同時，我們也需要回顧歷史，以史為鑒，正視現實。創(chuàng)新流行之下，建議更多創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)深入關注：
（1）人才瓶頸：創(chuàng)新藥的研發(fā)，尤其是 first in class，屬于復雜性創(chuàng)新，需要大量的專業(yè)技術人才，通過團隊：臨床、統(tǒng)計、藥理、毒理、化學合成、知識產權、藥代等多學科的人才合作才能完成。即使是 me too 類創(chuàng)新藥，也需要避開化合物專利進行一定程度的改進，其發(fā)明人也是熟知自己研究領域的專業(yè)人才。企業(yè)應在吸引、培養(yǎng)新藥研發(fā)所需人才和建立良好的合作機制上著力。
（2）用戶思維：做藥，無論從哪個角度創(chuàng)新，最終的落腳點都是用戶，包括終端用戶-患者和產業(yè)鏈用戶-經銷商、醫(yī)院、藥房、藥劑師等，只有關注用戶需求并以用戶為中心的創(chuàng)新才是未來。
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