近期，中國(guó)三甲醫(yī)院指定國(guó)際醫(yī)療平臺(tái)好醫(yī)友合作機(jī)構(gòu)、希望之城基因組學(xué)研究院(TGen)的一項(xiàng)研究顯示：Ponatinib對(duì)一種罕見(jiàn)癌癥–卵巢高鈣血癥型小細(xì)胞癌(SCCOHT)表現(xiàn)出抗癌作用。
Ponatinib(ICLUSIG，普納替尼)是第三代酪氨酸激酶抑制劑藥物，在體外抑制ABL和T315I突變體ABL酪氨酸激酶的活性，被美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療對(duì)既往酪氨酸激酶抑制劑治療耐藥或不能耐受的有慢性相，加速相，或母細(xì)胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或?qū)韧野彼峒っ敢种苿┲委熌退幓虿荒苣褪艿腜hiladelphia染色體陽(yáng)性急性淋巴母細(xì)胞白血病(Ph+ALL)。出國(guó)看病首選權(quán)威性好醫(yī)友中美遠(yuǎn)程會(huì)診平臺(tái)，先會(huì)診，后看病。
目前有關(guān)卵巢高鈣血癥型小細(xì)胞癌(SCCOHT)的數(shù)據(jù)很少，這種罕見(jiàn)但侵襲性較強(qiáng)的卵巢癌可能發(fā)生在47歲的婦女中，也可能發(fā)生于14個(gè)月大的兒童中?；疾∪巳旱闹形荒挲g在24歲左右，2年生存率很低，只有不到35%。
TGen實(shí)驗(yàn)室的研究人員發(fā)現(xiàn)，SMARCA4基因失活所導(dǎo)致的SCCOHT腫瘤，依賴(lài)受體酪氨酸激酶(RTK)細(xì)胞通路。研究人員通過(guò)這些細(xì)胞通路篩選出了FDA已經(jīng)批準(zhǔn)的，且可能對(duì)這種癌癥有療效的藥物。
通過(guò)篩選，研究人員發(fā)現(xiàn)ponatinib是目前批準(zhǔn)的藥物中最有效的RTK抑制劑。在實(shí)驗(yàn)室動(dòng)物模型研究中，ponatinib使腫瘤體積倍增的時(shí)間延長(zhǎng)了4倍，同時(shí)使腫瘤體積減小了58.6%。這代表著它也許能夠快速改善這類(lèi)年輕患者的治療結(jié)果。
TGen的綜合癌癥基因組學(xué)部門(mén)的助理教授、文章的共同作者William Hendricks醫(yī)生說(shuō)，“選擇性RTK抑制劑的評(píng)價(jià)結(jié)果表明，ponatinib是SCCOHT腫瘤細(xì)胞系中最有潛力的藥物。應(yīng)進(jìn)行臨床試驗(yàn)來(lái)測(cè)試這個(gè)已獲FDA批準(zhǔn)的抗腫瘤藥物對(duì)SCCOHT患者的療效。”
參考來(lái)源：TGEN-LED STUDY FINDS POTENT ANTI-CANCER DRUG EFFECT IN RARE OVARIAN CANCER
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