3月13日，位于美國休斯敦，專注于癌癥和罕見遺傳性血液疾病創(chuàng)新可控細胞免疫療法開發(fā)的制藥公司Bellicum，公布了公司在研候選療法BPX-501用于小兒急性髓系白血病(AML)和原發(fā)性免疫缺陷（PIDs）治療的中期數(shù)據(jù)。BPX-501是一種利用了公司CaspaCIDe技術(shù)的輔助T細胞療法，在半相合造血干細胞移植（haplo-HSCT）治療后給藥，用于血液腫瘤和遺傳性血液病的治療。
來自于BP-004研究的數(shù)據(jù)顯示，BPX-501 T細胞有潛力對AML患者達到持久的抗白血病作用。在這項研究中，38名haplo-HSCT后接受BPX-501治療的兒童AML患者獲得了完全緩解。中位隨訪1年后，無復(fù)發(fā)生存率和總生存率分別為91.5%和97.3%。而相對照的則是文獻中報道的接受干細胞移植兒童AML患者60%-80%的一年期生存率。
洛杉磯兒童醫(yī)院血液和骨髓移植項目主任，同時也是BP-004試驗研究者的Neena Kapoor博士表示：“癌癥復(fù)發(fā)是接受干細胞移植的AML患者最嚴(yán)重的疾病風(fēng)險之一。這些令人印象深刻的結(jié)果表明BPX-501可以有效地減少或根除半相合移植后殘留的癌細胞。”
同樣是來自于BP-004研究的數(shù)據(jù)，該公司還公布了兒童原發(fā)性免疫缺陷（PIDs）患者的高無病生存率和整體生存率情況，其中這些免疫缺陷疾病包括重癥聯(lián)合免疫缺陷（氣泡男孩癥）、威斯科特-奧爾德里奇綜合征、慢性肉芽腫性疾病以及其他罕見的免疫缺陷癥。59名接受半相合移植治療且使用BPX-501的兒童PID患者，其無疾病生存率為88.1%，總生存率報告為88.6%，中位隨訪為一年。
Kapoor博士繼續(xù)表示：“免疫重建延遲會導(dǎo)致嚴(yán)重的感染性并發(fā)癥，這也是haplo-HSCT治療后患者發(fā)病和死亡的主要原因。BPX-501供體T細胞在這些患者的免疫恢復(fù)后給藥，并且BPX-501 CaspaCIDe安全開關(guān)技術(shù)可以為解決無控制的GvHD風(fēng)險提供一種安全網(wǎng)。
根據(jù)這些臨床數(shù)據(jù)，Bellicum正在與調(diào)查人員和美國FDA合作，為之后注冊用臨床試驗進行試驗方案的溝通。在監(jiān)管審批之前，該公司預(yù)計將在2018年底開始這項研究。這些臨床數(shù)據(jù)已提交給即將召開的醫(yī)學(xué)會議。
BPX-501是異體造血干細胞移植后使用的輔助T細胞療法，由含有Bellicum公司CaspaCIDe安全開關(guān)的基因修飾供體T細胞組成。該療法使醫(yī)生能夠更安全地進行干細胞移植，通過給予可以加速免疫重建的bpx-501工程T細胞，獲得了病毒感染控制和增強移植物抗白血病作用，而不會有不可接受的GvHD風(fēng)險。BPX-501的BP-004臨床試驗?zāi)壳罢诿绹蜌W洲的移植中心開展。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：Bellicum Announces Interim Results Showing Low Rates of Cancer Recurrence in Pediatric AML Patients Treated with BPX-501
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