2018年3月12上午10點(diǎn)， 國(guó)內(nèi)首個(gè)按藥物進(jìn)行臨床試驗(yàn)申報(bào)的CAR-T項(xiàng)目（CXSL1700201：LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞自體回輸制劑）結(jié)束審批，進(jìn)入待制證階段。據(jù)各方猜測(cè)，這也標(biāo)志著南京傳奇生物科技有限公司將繼續(xù)領(lǐng)跑國(guó)內(nèi)CAR-T藥物競(jìng)爭(zhēng)，成為第一個(gè)獲得臨床試驗(yàn)批件的單位?；蛟S公眾的神經(jīng)已經(jīng)習(xí)慣于近段時(shí)間近乎瘋狂的CAR-T藥物臨床試驗(yàn)申報(bào)狂潮，又或許是傳奇生物獲得首個(gè)臨床批件已在意料之中，昨日傳奇生物母公司金斯瑞生物股票反而大跌8.93%。
▲ 傳奇生物獲得國(guó)內(nèi)首個(gè)CAR-T藥物臨床試驗(yàn)批件
從2017年12月08日接受受理到2018年3月13日，歷時(shí)92天的審批時(shí)間或許談不上驚人，況且此項(xiàng)目還進(jìn)入了第25批優(yōu)先審評(píng)名單。2018年1月5日CDE即完成了所有的藥理、臨床、毒理技術(shù)審查。但2月份所有程序倒回，重新回到待審評(píng)狀態(tài)，可能是補(bǔ)充相關(guān)研究材料，3月初又完成審評(píng)。雖然此項(xiàng)目作為國(guó)內(nèi)第一個(gè)以藥物申報(bào)臨床試驗(yàn)的CAR-T項(xiàng)目，可參照的經(jīng)驗(yàn)也極少，但國(guó)家藥監(jiān)局面對(duì)火熱的CAR-T藥物申報(bào)仍然保持著謹(jǐn)慎和冷靜的態(tài)度。
但是這90多天，對(duì)于傳奇生物來說，卻是高光盡顯的三個(gè)多月。從2017年12月初，公司提交臨床試驗(yàn)開始（傳奇生物：國(guó)內(nèi)首個(gè)按藥物申報(bào)Car-T項(xiàng)目提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)），金斯瑞生物股價(jià)從最初的8.96港元一路飆升到的34港元，資本增長(zhǎng)速度驚人，偌不是因?yàn)槎鲁醯墓蔀?zāi)其股價(jià)有所回落，可能將一步創(chuàng)造奇跡。2017年12月22日，Janssen Biotech與傳奇生物達(dá)成合作協(xié)議，獲得了LCAR-B38M的開發(fā)、生產(chǎn)、以及市場(chǎng)推廣許可。根據(jù)協(xié)議，Janssen須于該協(xié)議日期后10個(gè)工作日內(nèi)向傳奇作出總額為3.5億美元的首付款項(xiàng)，來自中國(guó)的創(chuàng)新藥物再一次在世界舞臺(tái)上閃亮登場(chǎng)。
▲ 一路狂飆的金斯瑞生物股價(jià)
同時(shí)這90多天，對(duì)于國(guó)內(nèi)CAR-T藥物市場(chǎng)同樣是群雄逐鹿的時(shí)代開啟，或許誰也沒有預(yù)料到傳奇生物申請(qǐng)后這成串的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。截止目前，在CFDA進(jìn)行臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的CAR-T藥物達(dá)到13個(gè)，僅CD19為靶點(diǎn)的項(xiàng)目即達(dá)到9個(gè)。同時(shí)不僅僅在血液瘤方面競(jìng)爭(zhēng)激烈，更有多個(gè)項(xiàng)目是針對(duì)實(shí)體瘤的。優(yōu)卡迪更是已經(jīng)先后向CDE注冊(cè)申報(bào)了3款CAR-T產(chǎn)品4項(xiàng)適應(yīng)癥的臨床申請(qǐng)，并且兩個(gè)項(xiàng)目還使用基因編輯技術(shù)，敲減PD-1的靶向CD19嵌合抗原受體工程化T細(xì)胞注射液（CXSL1800008）擬用于治療CD19陽性復(fù)發(fā)難治惡性淋巴瘤，敲減PD-1的靶向CD269嵌合抗原受體工程化T細(xì)胞注射液（CXSL1800009）擬用于治療CD269陽性多發(fā)性骨髓瘤。同時(shí)多家如復(fù)星凱特及未名旭珩生物的在研CAR-T藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)或許此刻正在路上。和面對(duì)任何新生事物一樣，CAR-T藥物再一次讓大家見識(shí)了中國(guó)速度和野蠻生長(zhǎng)的能力。
▲ 群雄逐鹿的國(guó)內(nèi)CAR-T臨床試驗(yàn)申報(bào)現(xiàn)狀
雖然CAR-T藥物的有效性已經(jīng)得到充分的驗(yàn)證，一定程度上將對(duì)治療同一病癥的化藥、單抗形成替代效應(yīng)，但考慮到全球CAR-T藥物才剛剛起步，臨床上的安全性仍然不容忽視，而對(duì)于臨床方面的研究恰恰是國(guó)內(nèi)最欠缺的，還需要有更長(zhǎng)的路要走。全球CAR-T藥物領(lǐng)導(dǎo)企業(yè)Norvatis、Kite和Juno都或多或少在臨床試驗(yàn)的道路上遭受過挫折，國(guó)內(nèi)資本能否有足夠的耐心與企業(yè)一起共存亡同樣是需要面對(duì)的問題。CAR-T藥物的高價(jià)一直成為人們議論的話題，如何通過生產(chǎn)工藝的改進(jìn)進(jìn)一步降低售價(jià)，也是國(guó)內(nèi)藥企需要關(guān)注的(探索中前進(jìn)的CAR-T藥物生產(chǎn)技術(shù))?？紤]到國(guó)內(nèi)在其它行業(yè)充分的創(chuàng)造力，筆者敢言CAR-T藥物售價(jià)降低將始于中國(guó)，并有可能影響到全球CAR-T藥物全面下降。
當(dāng)此刻再次回顧整個(gè)國(guó)內(nèi)CAR-T藥物監(jiān)管歷程時(shí)，會(huì)發(fā)現(xiàn)頗為寫意，這些申報(bào)企業(yè)似乎約好了似的在17年12月開始一場(chǎng)賽跑，一個(gè)接一個(gè)應(yīng)接不暇。在此之前，CAR-T藥物進(jìn)入藥物審評(píng)的傳言已久，直到2017年10月23日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局組織對(duì)《藥品注冊(cè)管理辦法》進(jìn)行了修訂，起草了《藥品注冊(cè)管理辦法(修訂稿)》，明確指出申請(qǐng)人欲將細(xì)胞治療類產(chǎn)品按藥品進(jìn)行注冊(cè)上市的，可按治療用生物制品相應(yīng)類別要求進(jìn)行申報(bào)，標(biāo)準(zhǔn)著CAR-T進(jìn)入藥物審評(píng)軌道。
農(nóng)歷正月還未全然過去，原諒筆者還沉浸在國(guó)粹麻將的聲響中?！端幤纷?cè)管理辦法(修訂稿)》出臺(tái)的時(shí)刻，可能國(guó)內(nèi)CAR-T藥物的臨床試驗(yàn)申報(bào)狀態(tài)就跟一局麻將打到最后幾張字一樣，各家都聽牌了，誰先胡其實(shí)都有可能，這一點(diǎn)從臨床申試驗(yàn)請(qǐng)編號(hào)上即可知道，傳奇生物的其實(shí)并不是最靠前的，或許實(shí)力加運(yùn)氣讓他們拔得頭籌。而對(duì)于此刻國(guó)內(nèi)CAR-T藥物的現(xiàn)狀，或許這才只是一把剛打了幾圈的牌局。我們知道對(duì)于打麻將而言，通常剛開始幾圈贏并不算真的贏，不到最后一刻誰都不能說贏。原諒我如此不恰當(dāng)?shù)谋扔?，?duì)于國(guó)內(nèi)CAR-T這場(chǎng)剛剛開始的牌局，討論輸贏為時(shí)尚早，唯有屏住呼吸，為夢(mèng)想窒息。
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