在將一位高級(jí)管理人員推薦給總裁并引入兩名新董事會(huì)成員之后，Unum Therapeutics首席執(zhí)行官Chuck Wilson于上周末宣布旗下細(xì)胞療法試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)，并借此提交了8600萬(wàn)美元首次公開募股（IPO）申請(qǐng)。但值得注意的是，第一輪臨床試驗(yàn)中僅招募了少數(shù)患者參與，同時(shí)Unum首次公開了劑量限制性**的致死率，其中導(dǎo)致了兩名患者死亡，并迫使該公司放棄了更高劑量的研究。
Chuck Wilson
根據(jù)提交的文件顯示，此前FDA要求其暫停高劑量研究的舉措一個(gè)月前剛剛?cè)∠num在這次IPO的三個(gè)月路演中保留了藥物致死的言論和新聞。
這家生物技術(shù)公司擁有眾多在頂級(jí)團(tuán)隊(duì)可靠的風(fēng)險(xiǎn)投資支持者，目前正積極籌備建立一種新的細(xì)胞療法，可以將患者的T細(xì)胞工程化并對(duì)癌細(xì)胞造成雙重打擊。細(xì)胞首先被設(shè)計(jì)用于表達(dá)ACTR，這是一種嵌合蛋白，包含來(lái)自T細(xì)胞和天然殺傷細(xì)胞的蛋白質(zhì)，然后使其與另一種腫瘤特異性藥物聯(lián)合，激發(fā)其對(duì)癌細(xì)胞的細(xì)胞**攻擊。
Unum的領(lǐng)先藥物是ACTR087，并與CAR-Ts市場(chǎng)上兩款開拓性藥物：吉列德Yescarta和諾華Kymriah進(jìn)行了療效比較。該公司選用ACTR087與Rituxan聯(lián)合在7名非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中測(cè)試了低劑量療效（0.5×106 ACTR T細(xì)胞/ kg），完全應(yīng)答率29%，與Yescarta和Kymriah在第三個(gè)月的完全應(yīng)答率39％和32％相比并不遜色，不過兩款藥物的報(bào)告中沒有提及嚴(yán)重的不良事件。
試驗(yàn)顯示高劑量（1.5×106 ACTR T細(xì)胞/ kg）可能導(dǎo)致致命后果，在該組的9名患者中2名患者相繼死亡。這不是第一次在探索性早期細(xì)胞治療研究中發(fā)生嚴(yán)重**致死的案例。美國(guó)FDA對(duì)此回應(yīng)稱，“我們?cè)诟邉┝康脑囼?yàn)中觀察到與ACTR087密切相關(guān)致死事件，這也導(dǎo)致在2017年12月將該試驗(yàn)暫停，直到提交與ATTCK-20-2臨床試驗(yàn)相關(guān)的某些信息后方可繼續(xù)進(jìn)行。”在審查了Unum提交的新數(shù)據(jù)之后，臨床試驗(yàn)暫停的決定于2018年2月被終止。美國(guó)FDA在2018年初對(duì)該試驗(yàn)的一些協(xié)議和劑量作出變化的要求，期望減少實(shí)驗(yàn)中不良事件的發(fā)生率并更好地管理致死病例的影響。
研究人員認(rèn)為，有兩例與ACTR087相關(guān)的嚴(yán)重細(xì)胞因子釋放綜合征發(fā)生，一例患者死亡，另一例患者死于藥物相關(guān)的神經(jīng)毒副作用。資料顯示，一例致死病例的死因是腸球菌敗血癥，而另一名患者后來(lái)經(jīng)歷了與藥物無(wú)關(guān)的致命性敗血癥。細(xì)胞因子釋放綜合征和神經(jīng)**在細(xì)胞治療領(lǐng)域并不是新生事物，此前JUNO、KITE、吉列德、諾華在細(xì)胞腫瘤治療領(lǐng)域的研究中也面臨過同樣的擔(dān)憂。
顯然，用藥安全性問題是細(xì)胞療法研究的一個(gè)關(guān)鍵方向，但FDA為此類信息提供了一道屏障，藥企機(jī)構(gòu)可以因此不公布此類問題，在處理這些信息方面擁有廣泛的自由裁量權(quán)，這對(duì)于證券交易來(lái)說無(wú)疑并不是一個(gè)公開透明的處理方式。Unum目前有三項(xiàng)不同的I期試驗(yàn)項(xiàng)目，另一個(gè)計(jì)劃不久將進(jìn)入人類研究領(lǐng)域，該公司與Seattle Genetics達(dá)成合作協(xié)議，將BCMA療法與ACTR087結(jié)合用于多發(fā)性骨髓瘤的治療。
到目前為止，Seattle Genetics公司已經(jīng)支付了超過3250萬(wàn)美元的交易付款，隨后的風(fēng)險(xiǎn)投資投入達(dá)到了近7730萬(wàn)美元。Unum希望證明其療法的另一個(gè)重大優(yōu)勢(shì)是通過專注于CD16結(jié)合，他們可以在所有治療中使用相同的方法進(jìn)行治療，這也就意味著設(shè)計(jì)和制造比現(xiàn)在或接近市場(chǎng)上突破性藥物的難度大大降低。
此外，Unum還透露了該公司兩大關(guān)鍵技術(shù)人物：具有超強(qiáng)技術(shù)能力儲(chǔ)備的創(chuàng)始人、知名細(xì)胞療法專家Dario Campana和首席執(zhí)行官Wilson，兩位各自擁有Unum公司21.7％的股份，Atlas占13.9％股份，而F-Prime則擁有9.9％。就在上周，Karen Ferrante和Robert Perez宣布加入了Unum董事會(huì)，而首席財(cái)務(wù)官Christiana Stamoulis新增了董事長(zhǎng)的頭銜，風(fēng)險(xiǎn)投資大神Bruce Booth顯示為該公司的董事會(huì)主席。
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