據(jù)FDA官網(wǎng)2018年3月1日提供的最新公布結(jié)果，F(xiàn)DA在2018年前兩個月陸續(xù)批準了4款新藥。
2017年是美國藥物批準的大年，美國食品和藥物管理局(FDA)批準了46種新藥以及兩款CAR-T療法、一款基因療法。2018年也會是批準的大年嗎?目前言之尚早，但目前的趨勢來看，2018年依舊會有較多新藥獲批。
圖1：美國CDER1997-2017年批準的新藥數(shù)量
（數(shù)據(jù)來源：米內(nèi)網(wǎng)綜合整理）
4款新藥，藥企巨頭依舊是研發(fā)主力
表1：2018年1、2月批準的4款新藥
（數(shù)據(jù)來源：米內(nèi)網(wǎng)綜合整理）
首款多肽受體**核素療法：Lutathera
2018年1月26日，F(xiàn)DA批準了新的一年以來第一款新藥Lutathera。它由諾華(Novartis)集團公司的Advanced Accelerator Applications開發(fā)，用于治療生長抑素受體陽性的胃腸胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤(GEP-NETs)。這也是美國FDA批準的首款多肽受體**核素療法(PRRT)。
Lutathera此次獲批基于兩項研究。第一項是NETTER-1研究，受試者為229名SST受體陽性的GEP-NET晚期患者。試驗中患者隨機接受Lutathera+奧曲肽治療或奧曲肽單獨治療。與僅接受奧曲肽治療的患者相比，Lutathera+奧曲肽治療患者的中位無進展生存期更長(40個月VS8個月)。第二項是基于一項由1214名SST受體陽性腫瘤(包括GEP-NETS)患者參與的研究數(shù)據(jù)。在GEP-NETs亞組(360例)有16%的人達到完全或部分緩解。
這項批準為這些罕見癌癥的患者帶來了新的治療方案。這也彰顯了FDA愿意考慮‘擴大使用’項目中的數(shù)據(jù)，來支持新療法的批準。
三合一抗艾藥物，吉利德又添一員大將：Biktarvy
2018年2月7日，Gilead Sciences宣布美國FDA批準了其新藥Biktarvy上市，作為每日一次的單片片劑療法，治療HIV-1感染。Biktarvy是一種三合一的復(fù)方劑型，由bictegravir(50mg)、emtricitabine(200mg)、與tenofovir alafenamide(25mg)三種成分組成。與Gilead的另一款抗HIV藥物Descovy(FTC/TAF)相比，Biktarvy多了bictegravir(一款全新的整合酶鏈轉(zhuǎn)移抑制劑INSTI)。
FDA批準Biktarvy后，Leerink Partners分析師Geoffrey Porges評價道，由于該組合的“卓越的安全性和有效性”以及一個包含四個成功的Ⅲ期試驗的數(shù)據(jù)，被FDA提前批準是毋庸置疑的。且該團隊對Biktarvy抱有極大的信心，預(yù)計其將在2018年為Gilead帶來可觀的收益，并將在2021年的銷售中一路攀升至63億美元。
第3款針對囊性纖維化根本病因的藥物：Symdeko
近日，Vertex醫(yī)藥公司宣布Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)獲得FDA批準上市，用于治療12歲及以上的囊性纖維化(cysticfibrosis，CF)患者，這些患者的囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子(CFTR)基因攜帶兩個F508del突變拷貝或者至少攜帶一個對tezacaftor/ivacaftor藥物有反應(yīng)的突變。
Symdeko是Vertex獲得FDA批準的第3種針對囊性纖維化根本病因的治療藥物。囊性纖維化是一種罕見的會縮短壽命的遺傳疾病，影響了北美、歐洲和澳大利亞約75000 名患者，由基因突變導(dǎo)致的 CFTR 蛋白缺陷或缺失引起。
此次Symdeko給更多的患者提供了一種重要的新型治療選擇，能讓更多患者從中獲益。據(jù)悉，歐洲藥品管理局(EMA)已經(jīng)確認了tezacaftor/ivacaftor 組合藥物的營銷授權(quán)申請(MAA)。公司預(yù)計在 2018 年下半年獲得歐盟批準。
再添重磅抗癌新藥，強生的不斷努力：Erleada
2018年2月14日，F(xiàn)DA批準強生Erleada (apalutamide) 上市，用于治療非轉(zhuǎn)移性(前列腺癌細胞未擴散)去勢抵抗(激素治療后疾病仍進展)的前列腺癌。Erleada獲得過FDA的優(yōu)先審評資格，是FDA批準的首個治療非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗前列腺癌的藥物，也是首個憑借無轉(zhuǎn)移生存期(metastasis-free survival，MFS)的臨床終點獲批上市的腫瘤新藥。
Erleada屬于第二代高選擇性雄激素受體(AR)拮抗劑，與雄激素受體的親和力是第一代AR拮抗劑的5倍以上。強生在2013年8月以10億美元(6.5億美元首付款+3.5億美元里程金)收購Argon公司將ARN-509(JNJ-56021927， apalutamide)收入囊中，作為對自己前列腺癌產(chǎn)品線的補充。在一項包含了1,207名非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌患者的3期臨床試驗SPARTAN中，Erleada的療效和安全性在臨床試驗中得到了充分的證實。良好的療效，使得業(yè)內(nèi)對Erleada的市場前景非?？春茫A(yù)計未來五年銷售額峰值能達到14.5億美元。
結(jié)語
創(chuàng)新驅(qū)動進步，新藥的獲批意味著患者有更多的治療選擇。隨著國內(nèi)對藥物研發(fā)的重視，各種激勵政策的實施和各大藥企的不斷投入，在各大疾病領(lǐng)域新藥開發(fā)中出現(xiàn)了越來越多國內(nèi)企業(yè)的身影。相信隨著國內(nèi)企業(yè)的不斷努力，未來在新藥研發(fā)領(lǐng)域也能取得舉足輕重的地位。
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