今日，Galera Therapeutics宣布美國FDA授予其主要候選藥物GC4419突破性療法認定，該藥物是一種高度選擇性有效的小分子歧化酶模擬物，用于減少放射治療（有或沒有全身治療）引起的嚴重口腔粘膜炎（SOM）的持續(xù)時間、發(fā)生率和嚴重程度。值得一提的是，GC4419還獲得了FDA頒發(fā)的快速通道資格，用于降低放療和化療引起的OM的嚴重程度和發(fā)生率。
口腔粘膜炎（OM）是癌癥治療期間產生的一種痛苦并發(fā)癥，尤其是放射治療。它由治療期間產生的過量超氧化物引起，這些超氧化物會分解口腔中的上皮細胞，使患者經歷嚴重的疼痛、炎癥、潰瘍和口腔出血。在美國，超過50%的癌癥患者會接受放射治療。在頭頸癌患者中，放療更是治療的主要手段，約70%接受放射治療的患者會發(fā)生嚴重的口腔粘膜炎（SOM）。SOM可通過造成放療中斷而對癌癥治療的結果和預后產生不利影響。SOM也會限制患者吃固體食物和飲用液體的能力，并可能導致嚴重的感染。此外，管理這些副作用的成本很高。但目前還沒有獲批用于預防或治療頭頸癌患者的SOM的藥物，這一領域還有醫(yī)療需求未被滿足。
Galera帶來的GC4419是一種高度選擇性有效的小分子歧化酶模擬物，可模擬人類超氧化物歧化酶的活性。GC4419通過迅速將超氧化物轉化為過氧化氫和氧氣，來降低放療引起的超氧化物水平升高。將超氧化物轉化為對癌細胞更具**的過氧化氫也可以增強放療對腫瘤的作用，特別是對于產生高水平超氧化物的立體定向體放射療法（SBRT）。
▲GC4419的分子結構式（圖片來源：Galera官方文件）
此次GC4419獲頒突破性療法認定是基于一項包含了223名頭頸癌患者的雙盲、隨機、安慰劑對照2b期臨床試驗的結果。該試驗顯示，GC4419能將SOM的持續(xù)時間從19天大幅降至1.5天（92%），將完成放療的SOM發(fā)病率減少34%，將患者OM的嚴重程度降低47%。同時，在標準放療方案中加入GC4419也證明了可接受的安全性。此外，在多項臨床前研究中，GC4419顯示出腫瘤對放療的反應增加，同時控制正常組織中的**。
▲GC4419是Galera的領先在研產品（圖片來源：Galera官方網站）
“來自FDA的突破性療法認定進一步證實了GC4419在最近的2b期臨床試驗中所顯示的有意義的療效和安全性結果，并強調了對嚴重口腔粘膜炎治療方案的迫切需求，” Galera總裁兼首席執(zhí)行官Mel Sorensen博士說：“我們期待與FDA密切合作，繼續(xù)開發(fā)GC4419以減少患者的SOM，從而有效推進臨床計劃，并最終將GC4419帶給有需要的患者。”
希望這款新藥能盡快為因癌癥治療而患上SOM的患者帶來疾病緩解。
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