新基多發(fā)性硬化癥藥物ozanimod遭FDA拒絕

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-03-01

近日，Celgene（新基）旗下藥物ozanimod已被美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式拒絕，該藥物是該公司最富期待的后期藥物。

該生物技術(shù)公司在周二收市后公布了這一消息，拒絕的理由是FDA認(rèn)為，該多發(fā)性硬化癥藥物的NDA中非臨床和臨床藥理學(xué)證據(jù)不足以允許通過審查。這對(duì)新基無疑是一個(gè)巨大的傷害。

新基以免疫調(diào)控藥物為生，其主要產(chǎn)品是沙利度胺系列產(chǎn)品。這也是一類通過傳統(tǒng)藥理試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)的藥物，因?yàn)榉磻?yīng)停事件聞名于世。后來發(fā)現(xiàn)對(duì)多發(fā)性骨髓瘤療效很好，但機(jī)理現(xiàn)在也不清楚。Ozanimod是由Receptos開發(fā)，2015年被新基72億收購(gòu)。

2017年新基宣布其S1P1調(diào)控劑ozanimod在一個(gè)叫做SUNBEAM的三期臨床試驗(yàn)中與beta干擾素Avonex相比，可顯著降低多發(fā)性硬化癥患者的復(fù)發(fā)頻率，達(dá)到試驗(yàn)一級(jí)終點(diǎn)。同時(shí)Ozanimod也比Avonex減少新病灶的出現(xiàn)，這也是一個(gè)關(guān)鍵的二級(jí)終點(diǎn)。

新基已將ozanimod視為其主要的III期重磅炸彈藥物，并表示，ozanimod峰值銷售額將達(dá)到每年價(jià)值40-60億美元，但這一數(shù)字與分析師得出的結(jié)論相差很大。盡管美國(guó)FDA發(fā)布的一次RTF并不會(huì)對(duì)Ozanimod造成致命性的打擊，但至少會(huì)延緩該藥物的上市進(jìn)程。對(duì)新基來說，這并不是常發(fā)生的事，會(huì)讓投資者對(duì)公司的未來產(chǎn)生懷疑。由于近期出現(xiàn)的許多失誤和Revlimid知識(shí)產(chǎn)權(quán)在第四段挑戰(zhàn)中仍面臨巨大風(fēng)險(xiǎn)，投資者不愿意重新接受對(duì)新基持續(xù)穩(wěn)定增長(zhǎng)的期待。

該生物技術(shù)公司在去年10月下旬發(fā)布了有關(guān)ozanimod的正面III期數(shù)據(jù)，其中包括與Avonex的一些有利比較。但正如去年夏天所指出的，新基的藥物并沒有在集中地顯示出在疾病致殘方面比Avonex有更多收益，這可能會(huì)削弱其商業(yè)前景。SUNBEAM試驗(yàn)招募了1346名患者，同時(shí)發(fā)布了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的年度復(fù)發(fā)率。但在對(duì)SUNBEAM和RADIANCE B部分研究的匯總分析中發(fā)現(xiàn)，新基藥物沒有達(dá)到確診患者殘疾狀況改善三個(gè)月的目標(biāo)。

現(xiàn)在，新基的計(jì)劃是盡快與FDA接觸，找出需要公司提供哪些數(shù)據(jù)才能將這種藥物重新提交申請(qǐng)，并盡快地獲得批準(zhǔn)。

新基最近發(fā)布的一些不穩(wěn)定財(cái)務(wù)狀況令市場(chǎng)震驚和擔(dān)憂，但通過收購(gòu)Juno和成為CAR-T療法領(lǐng)導(dǎo)者的前景，投資者似乎對(duì)此保持了理智的態(tài)度。不過今天的挫折對(duì)投資者來說并不好，受此利空消息影響，新基股價(jià)迅速將下跌了近6.8％。

新基首席營(yíng)銷官兼全球監(jiān)管事務(wù)負(fù)責(zé)人Jay Backstrom表示：“我們對(duì)ozanimod在多發(fā)性硬化癥復(fù)發(fā)形式關(guān)鍵項(xiàng)目中證明的臨床表現(xiàn)信心十足。我們將與FDA保持密切合作，盡快解決所有未解決的問題，并將這種重要藥物帶給需要的患者。”（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

文章、圖片參考來源：UPDATED: Celgene shaken again after the FDA kicks back their marketing application on blockbuster hopeful ozanimod

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