2011年，一項新的計劃在阿斯利康開始實施，這個計劃是基于對研發(fā)效率的低下而做出的改進。在2005至2010年，阿斯利康只有4%的新藥成功完成了三期臨床試驗。三期試驗的完成通常是新藥獲批上市的標志。
這意味著，96%的新藥候選在一期，二期甚至在三期的臨床試驗中因各種原因失敗，導致研發(fā)的成本隨之大大增加。
對于這個低效率，公司進行了長時間和深入的反思。其中一項工作是對2005年到2010年所有小分子藥物項目進行了縱向綜合評估。
這個綜合評估的結(jié)果導致了在2012至2016年，有19%的新藥成功完成了三期臨床試驗，相比此前的數(shù)據(jù)提供了近5倍。
這個研究最近發(fā)表在自然評論藥物發(fā)現(xiàn)（Nature Review Drug Discovery）雜志上。
在現(xiàn)任生物技術和業(yè)務發(fā)展執(zhí)行副總裁Menalas Pangalos的領導下，研究人員發(fā)現(xiàn)，五個關鍵技術因素導致了大部分項目的失敗。
因此，基于這個因素，阿斯利康建立了5R框架，即：正確的目標（Right Target），正確的組織(Right Tissue)，合適的安全性(Right Safety)，合適的患者(Right Patient)和不錯的商業(yè)潛力(Right Commercial Potential)。
何為5R：
正確目標
正確組織物
合適安全性
合適患者
商業(yè)潛力
為此，新計劃要求：更強的目標驗證；更強的作用機制（POM，Proof of Mechanism）驗證，早期臨床前安全性的信號的識別。
此外，在合適的患者方面， 更加注重生物標志物（Biomarker），更加有針對性選擇患者。這樣，即使整體的研發(fā)項目有所減少，但是項目的成功幾率大大提高。
生物標志物和伴隨診斷（Dx）的應用，也直接提高了早期識別和患者滿意度。
數(shù)據(jù)顯示，生物標志物和伴隨診斷導致了62%的研發(fā)項目進展到了下一階段，而沒有選擇患者的項目中只有46%進展到下一階段。
作用機制驗證（POM）也直接導致了這個改善。相比此前的5個新藥項目顯示POM，在新計劃實施后，有29個項目顯示了POM。
此外，研發(fā)項目成本降低，周期縮短，也讓研發(fā)人員出版的情緒高漲，投資人為之一振。
阿斯利康的成本還少不了新技術的使用。尤其是，新一代測序和基因剪輯CRISPR技術。
此外，大數(shù)據(jù)和人工智能也將會進一步推動新藥研發(fā)效率的提高。
阿斯利康研發(fā)效率提高的成功之處，總結(jié)如下：
目標驗證
作用機制驗證
早期安全性信號
生物標志物和伴隨診斷
基因編輯和新一代測序
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