名稱：利司撲蘭
Name：Risdiplam
CAS No.：1825352-65-5
狀態(tài)：中試
分類(lèi)：罕見(jiàn)病SMA
標(biāo)準(zhǔn)：
其他信息：利司撲蘭作為靶向mRNA的小分子疾病修正治療藥物，可通過(guò)雙位點(diǎn)特異性結(jié)合SMN2前體mRNA，以產(chǎn)生足量的功能性蛋白。同時(shí)，利司撲蘭可穿透血腦屏障，分布于中樞和外周組織，全身性增加SMN蛋白水平，相比單獨(dú)作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)實(shí)現(xiàn)更多獲益。
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